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美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-07-18 12:25  浏览次数:0
摘 要:  近日,Dicerna Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定,用于治疗1型原发性高草酸尿症
   近日,Dicerna Pharmaceuticals公司(http://yljiaoyi.com/company/)宣布,美国FDA(http://yljiaoyi.com/article/11/)授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定,用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。
 
  关于DCR-PHXC
 
  DCR-PHXC是目前唯一一款用于治疗所有类型原发性高草酸尿症(PH)的RNAi药物(http://yljiaoyi.com/),它采用Dicerna独创的GalXC技术平台,可选择性地沉默肝脏中的乳酸脱氢酶A(LDHA),阻断过量草酸盐的产生。该药物在临床前研究中耐受性良好,对肝脏无不良影响。
 
  在DCR-PHXC治疗PH的1期临床试验(http://yljiaoyi.com/sell/24/)中,PH1和PH2患者给药后24小时尿液中草酸盐水平大幅度降低。单剂量DCR-PHXC治疗可使大多数患者尿液中草酸盐水平达到正常或接近正常,并具有良好的耐受性。
 
  FDA还确认PH2与PH3符合严重或危及生命的疾病标准。Dicerna公司还会针对DCR-PHXC治疗PH2和PH3的研究终点问题与FDA进行持续沟通。

  关于PH
 
  PH是一种严重的罕见遗传性肝脏疾病,患者体内产生过量的草酸盐,累积于肾脏不能及时排出。肾功能下降的患者可出现草酸盐沉积症,并可导致骨骼、皮肤、心脏、视网膜等其他部位积累草酸盐,肾脏及相关脏器受到严重的损害。
 
  严重PH患者往往需要进行肝脏或肾脏移植,并终生服用免疫抑制药(http://yljiaoyi.com/)物。
 
 
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